「遺伝子狙い撃ち新薬 パーキンソン病改善」

「遺伝子狙い撃ち新薬パーキンソン病改善」


体が自由に動きにくくなる「遺伝性パーキンソン病」について、大阪大の望月秀樹教授(神経内科学)らは、病気にかかわる遺伝子を狙って作用する「核酸医薬」を開発し、マウスで効果を確かめたと、神戸市で開かれた日本神経学会で発表しました。実用化に向けた臨床試験(治験)を2018年にも始めたいとしています。
核酸医薬・・生命の設計図であるDNAなどの成分を人工的に合成した薬で「次世代医薬品」とも呼ばれる。
細胞内に入り、病気にかかわるたんぱく質を作る設計図に直接作用して治療する。これまでに目の病気の治療薬として実用化されるなど、国内外で研究開発が進む。
パーキンソン病は、脳の神経細胞が減り、手足の震えや歩行困難などが起きる難病で、国内では1000人に1人が発症します。うち5～10％が遺伝性で、主に「シヌクレイン」というたんぱく質が過剰に脳にたまることで起きます。
望月教授らは、この原因物質を壊す遺伝子を活発にする核酸医薬を開発しました。
遺伝性パーキンソン病のマウスの脳に注射すると、原因物質がほとんどたまらなくなり、四肢の動きが滑らかになるなど症状の改善効果がみられました。
望月教授は「遺伝性は原因物質が特にたまりやすいが、他のパーキンソン病でもある程度たまる。
新薬の効果が期待できるため、今後研究を進めたい」と話します。

（読売新聞　2016年（平成28年）5月22日付）…内容少し古いかな。


遺伝性パーキンソン病は、脳の中に「シヌクレイン」という物質がたまることで起こるので、この原因物質を壊す遺伝子を活発にする核酸医薬を開発したのですね。
この薬を脳に注射すると原因物質がほとんどたまらなくなり、四肢の動きが滑らかになるなど症状の改善がマウスでみられたということです。
2018年には人で治験する計画であるということです。
核酸医薬というのは、初めて聞いたのですが、生命の設計図であるDNAなどの成分を人工的に合成した薬で、細胞内に入り、病気にかかわるたんぱく質を作る設計図に直接作用して治療するだとか。
望月教授がこの核酸医薬という薬を作ったことが素晴らしいことだと思います♪